Il Glybera, la prima terapia genica commerciale approvata in Europa, il farmaco diventato famoso per essere ritenuto il più costoso del mondo, dato il prezzo di un milione di dollari a confezione contenente 21 flaconcini, non verrà più prodotto a partire dal prossimo ottobre.
L’annuncio è giunto dalla uniQure, l'azienda che ha messo a punto il preparato contro la deficienza di lipoproteina lipasi, una malattia genetica estremamente rara (affligge 1 individuo su circa 1 milione) che causa un non corretto metabolismo dei grassi.
L’utilizzo del medicinale è stato approvato dalle autorità europee nel 2012, ma da allora è stato usato solo su un paziente. L'azienda ha quindi deciso di non rinnovare la richiesta di commercializzazione, garantendo che la terapia sarà comunque disponibile per tutti i pazienti per cui verrà richiesta entro il 25 ottobre 2017, data di scadenza della prima autorizzazione.
L’arrivo del Glybera sul mercato era stato salutato come la svolta verso la messa a disposizione di terapie efficaci contro malattie rarissime per le quali non esistono ancora trattamenti specifici.
Diem/ATS