Senza trattamento i muscoli del bimbo si indeboliscono gradualmente fino alla paralisi o alla morte (keystone)

Un farmaco da 2 milioni a dose

Il Zolgensma di Novartis - che cura l'atrofia spinale (SMA), mortale nei bambini - è diventato la cura più costosa al mondo

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Il colosso farmaceutico basilese Novartis ha comunicato venerdì di aver ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) il via libera per commercializzare negli Stati Uniti il Zolgensma (AVXS-101), una terapia genica destinata a combattere l'atrofia muscolare spinale, una grave malattia neurodegenerativa finora incurabile e legata ad un gene difettoso. Il Zolgensma, con i suoi 2,15 milioni di dollari a dose, è diventato il farmaco autorizzato più caro al mondo.

In Europa e in Giappone il trattamento è soggetto ad una revisione "prioritaria" da parte delle autorità sanitarie, sottolinea il gruppo in una nota.

I bambini affetti da atrofia muscolare spinale perdono rapidamente i motoneuroni per funzioni muscolari essenziali come respirare, deglutire, parlare e camminare. Senza trattamento, i muscoli del bambino si indeboliscono gradualmente fino alla paralisi o alla morte, spesso prima del secondo compleanno.

Per l'altro trattamento genetico messo a punto dall'azienda elvetica contro certi tipi di leucemia, il Kymriah, bisogna sborsare centinaia di migliaia di franchi: 360'000 in Francia e 370'000 in Svizzera.

ATS/M. Ang.

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